Aprovada pelo FDA, a aplicação da ciclodextrina intratecal.

O Children's Hospital Oakland recebe aprovação da FDA para começar, no mundo, a primeira administração de Ciclodextrina nos cérebros de gêmeas, com doença rara e fatal do colesterol. Moléculas de açúcar utilizadas em alimentos comuns e produtos domésticos como Febreze Fabric ® Refresher, chamado Hidroxipropil beta-ciclodextrina (HPßCD) serão colocadas no sistema nervoso central das gêmeas em uma tentativa de parar a progressão neurológica da Doença Niemann-Pick tipo C

23 de Setembro de 2010

O Hospital de Oakland, Califórnia - Hospital Infantil e o Centro de Pesquisa de Oakland anunciaram que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu autorização para pesquisa de um produto como New Drug Application (IND) ( Administração de Nova Droga) para levar Trappsol Cyclo ® ™ (hidroxipropil beta-ciclodextrina ou HPßCD) aos cérebros de meninas gêmeas idênticas, com seis anos, que estão morrendo devido a uma doença rara do colesterol, que destrói o cérebro, chamada Niemann-Pick tipo C (NPC). Conhecida como "Alzheimer infantil", NPC é uma doença neurológica progressiva mortal que causa demência severa e outros sintomas debilitantes em crianças. A FDA aprovou o uso de Trappsol Cyclo, ® ™ pela primeira vez na história da medicina, para que HPßCD seja entregue diretamente ao cérebro de um ser humano, na tentativa de deter uma condição neurológica progressiva e fatal. Dentro de alguns dias, Addison e Cassidy Hempel vão viajar de sua casa vão iniciar as injeções de hidroxipropil beta-ciclodextrina (HPßCD) em seu sistema nervoso central.

HPßCD é um anel de sete moléculas de açúcar, conhecido como oligossacarídeo cíclico, que é derivado do amido. Ciclodextrinas derivatizadas ( derivadas?) são usadas extensivamente em laboratórios de pesquisa para remover o colesterol das células cultivadas e são bem conhecidas na indústria farmacêutica por sua capacidade de solubilizar drogas. Ciclodextrinas não derivadas são utilizadas em toda a indústria de alimentos para tornar os produtos livres de colesterol, como manteiga sem gordura, ovos e produtos lácteos. HPßCD é reconhecida como material GRAS (Geralmente Reconhecida como Segura) para utilização em produtos alimentícios nos países asiáticos e europeus e está sendo avaliada para certificação semelhante nos Estados Unidos.

Hidroxipropil beta-ciclodextrina, o composto químico que será administrado no sistema nervoso central das gêmeas, é também um ingrediente ativo encontrado em Febreze Procter & Gamble's ®. Refresher é usado para ajudar a eliminar odores dos tecidos. Milhões de pessoas no mundo estão expostas a pequenas quantidades de compostos de ciclodextrina todos os dias em alimentos, cosméticos e produtos domésticos."É notável estar em posição de tentar uma genuína intervenção médica que pode retardar ou restaurar a função neurológica em crianças que sofrem de Niemann-Pick tipo C", disse Caroline Hastings, MD, pediatra hamatologista/oncologista do Hospital Infantil Oakland que diagnosticou as gêmeas . Dra. Hastings também administra a clínica satélite de hematologia / oncologia no Renown Regional Medical Center, em Reno, onde as meninas recebem grande parte de seu tratamento. "Esta família, que tem enorme coragem para ir adiante com este tratamento inovador para levar ciclodextrina aos cérebros de suas gêmeas, dá esperança real para todas as crianças atingidas por esta condição que rouba a mente e possivelmente outros que sofrem de desordens do colesterol bem como outras alterações lipídicas correlacionadas ."

Em abril de 2009, o FDA aprovou um protocolo de Investigação de Nova Droga que permitiu a Addison e Cassidy Hempel submeterem-se a infusões intravenosas semanais de hidroxipropil beta-ciclodextrina na corrente sanguínea através de um cateter Medi-Port implantado em suas paredes do peito. No entanto, pesquisa realizada por David Begley, PhD, o principal expert em barreira hemato-encefálica no Kings College de Londres, descobriu que hidroxipropil beta-ciclodextrina não chega ao cérebro através da corrente sanguínea. Ainda que as gêmeas Hempel tenham demonstrado melhorias com relação à ataxia e apresentem menos dificuldade em engolir, devido à intervenção por via intravenosa com HPßCD, elas continuam a decair neurologicamente e não existem outras opções de tratamento disponíveis para salvar suas vidas. As gêmeas perderam a maior parte de sua capacidade de falar e estão enfrentando crises convulsivas intermitentes e demência, no entanto, as meninas ainda podem andar, ver e se comunicar com seus pais através de uma variedade de sons e gestos.

Em 13 de junho de 2010, a Dra. Hastings entrou no FDA com um protocolo para Investigação de Nova Droga para aplicação nas gêmeas Hempel pedindo permissão da FDA para entregar Trappsol Cyclo ® ™ diretamente no sistema nervoso central das gêmeas, a fim de atravessar a barreira hemato encefálica. Pesquisadores que estudam gatos e ratos com Niemann-Pick Tipo C descobriram que, quando HPßCD é entregue diretamente ao cérebro desses animais, HPßCD provoca um notável efeito na extensão da vida e parece deter a progressão desta doença neurológica mortal. Não se sabe exatamente como HPßCD está atuando para alcançar estes efeitos neurológicos surpreendentes em animais com NPC ou se ela terá o mesmo efeito em seres humanos

.Para Chris Hempel, mãe das gêmeas, o início do tratamento com ciclodextrina no sistema nervoso central de suas gêmeas "cria uma nova esperança que era inimaginável, até alguns anos atrás, para uma doença rara, com uma ultra sentença de morte certa." Desde que recebeu o diagnóstico da NPC, em outubro de 2007, a Sra. Hempel tem trabalhado incansavelmente com os médicos e pesquisadores de todo o mundo a procura de um tratamento para salvar suas filhas gêmeas. Em maio de 2010, ela trabalhou com a Dra. Hastings para receber uma das poucas denominações de medicamento órfão concedido pela FDA para o composto Trappsol Cyclo ® ™."

É extraordinário pensar que um composto de açúcar, utilizado em produtos comuns encontrados em meu refrigerador e lavanderia, poderia ter um efeito tão profundo no metabolismo do colesterol humano e poderá realmente salvar as vidas de nossas filhas", disse Hempel. "Estamos incrivelmente gratos pelo apoio que temos recebido da comunidade médica regulatória, farmacêuticos e acadêmicos que trabalharam para nos ajudar a ultrapassar o fosso científico e transformar uma idéia de tratamento em uma realidade de tratamento."Cerca de 500 crianças no mundo foram diagnosticadas com duplas mutações genéticas no gene de colesterol Niemann Pick Tipo C, mas o que os cientistas aprendem sobre estas crianças podem ter implicações que vão muito além desta doença genética do colesterol ultra rara. Recentes pesquisas publicadas sobre o papel do gene NPC1 na doença de Alzheimer e na infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) tornam a doença Niemann-Pick Tipo C e a pesquisa sobre genes relevantes para milhões de pessoas no mundo. CONTATO:Erin Goldsmith510-428-3069