Tratamento com Ciclodextrina - Depoimento de Chris Hempel

Oi Nancy:

Tenho lutado, há alguns meses, defendendo esse argumento - é incrivelmente frustrante. Entendo perfeitamente porque o Dr. Porter quer fazer o tratamento com NAC ele quer validar os biomarcadores que são iportantes para tratamentos futuros. No entanto, os pontos que você levanta são extremamente válidos e não vejo porque não podíamos estar seguindo uma estratégia paralela testando também a ciclodextrina.

O tratamento com NAC vai avançar e deve. Eu não vejo isso deixado de lado e eu acho que é importante para a nossa comunidade que esse tratamento seja feito.

No entanto, isto não significa que alguns pais mais agressivos não possam começar um tratamento mais amplo com ciclodextrina como eu tenho feito. Há alguns

pessoas, a nível internacional, que estão interessados nisso. Como muitas dessas as pessoas não vão estar envolvidos com o tratamento com NAC, nos E.U., todos nós poderíamos tentar trabalhar em conjunto.

O processo é demasiado lento quando se testa um composto de cada uma vez - é preciso atacar as coisas em paralelo. Nós não temos tempo para esperar e ver

os nossos filhos cada vez pior, perdendo mais neurônios. Concordo com você que poderia haver agendas aqui envolvendo - a pesquisa versus os pais. Eu acho que isso é natural, mas as crianças, que estão vivas hoje, estão em primeiro lugar. Pesquisar é olhar demasiado distante no FUTURO e isso custa a vida de crianças que estão vivas hoje. Pessoalmente, eu não vou ficar esperando por isso e é por essa razão que eu tracei o meu próprio caminho.

Há riscos, claro, com ciclodextrina, e nós nem sequer sabemos se estamos a administrando da forma certa ou que dose deve ser - mas precisamos descobrir e temos que tentar. A única maneira é começar a testá-la e ver se as crianças ficam melhor, se os o teor nos órgãos das crianças reduz como eles acontece com os ratos, se elas obtêm melhorias neurológicas. Cada resposta que eu tenho recebido com relação à se ciclodextrina vai funcionar em humanos, é "nós não sabemos. Os seres humanos não são ratos ou gatos. "A única opção é tentar e ver se funciona - nós não temos outra escolha e vamos continuar a receber a mesma resposta por anos - "Não sei". Esta é a mesma resposta que temos em relação à curcumina - "nós não sabemos "- e então pára abruptamente, quando podia ser um tratamento muito válido. Nós precisamos começar a "roubar os jogos" de outros livros de jogos - ou seja: a doença de Alzheimer e comunidades de Parkinson - Esperamos até mesmo fazer parte deste “jogo "com o objetivo de salvar as nossas crianças da morte.

Neste ponto, algumas pessoas vão tentar e perseguir o status de medicamento órfão como a FDA com ciclodextrina - Eu estou trabalhando ativamente neste momento. Meu médico está disposto a ser o médico de ligação para o IND nacionalmente - ela não desenvolve pesquisa sobre a NPC e não faz parte do governo. Ela é uma oncologista e entende de infusões como parte do seu trabalho. Mas os médicos do cancro são muito mais agressivos e eles descobriram, ao longo dos anos, como salvar a vida de crianças, tentando drogas – essa é a razão de muitas crianças com câncer estarem vivas hoje.

Além disso, as pessoas têm de entender que ciclodextrina não é uma droga - a maioria das drogas que passam por Etapas de experimentos farmacêuticos 1/2/3 têm um patrocinador que as apoiam e que esperam ganhar dinheiro com isso. Nós estamos tentando fazer isso nós mesmos e estou tentando conseguir que o Instituto de Doenças Raras e da FDA nos ajudem , uma vez que esta é uma situação tão incomum.

Eu encontrei uma farmácia de manipulação, na Hungria, que pode fazer a ciclodextrina para nós e fornecê-la a qualquer pessoa no mundo - não precisamos que uma grande empresa Pharma esteja envolvida. Estou trabalhando agora para tentar obter ajuda da Johnson & Johnson - é muito difícil, mas estou tentando. Um dos maiores obstáculos, neste aspecto, são as companhias de seguros - estamos felizes pois o nosso seguro está nos ajudando, mas por quanto tempo eu não sei. Está custando US $ 25.000 por mês aproximadamente,a internação das meninas no hospital duas vezes por semana durante o tratamento e isso é "em regime de ambulatório." Nós precisamos tentar o tratamento em casa e estou tentando conseguir isso para as crianças - se pudermos provar que é seguro, nas doses certas, eu imagino que as pessoas poderiam fazer tratamentos em casa. Isso seria muito menos dispendioso.

Também estamos buscando os métodos de delivery - possivelmente uma bomba SubQ, IV como nós estamos fazendo ou diretamente no CSF - nós não sabemos. Eles fornecem muitos medicamentos contra o câncer através de bombas e eles podem ultrapassar o a barreira hematoencefálica (BBB)ir para o CSf. Estamos financiando David Begley um expert em BBB, em Londres, para ver qual caminho ela está fazendo e se ela pode cruzar ou não.

Há ainda muito trabalho que precisa ser feito. O cenário ideal seria o de obter um tratamento ASAP apropriado que está em andamento o mais rápido possível e ter a nossa comunidade e nossos médicos / pesquisadores envolvidos. Vários métodos podem ser experimentados - SubQ, IV CSF e rotas de administração - e eu estou buscando todos eles.

Ademais, toda a estratégia que o grupo de pais SOAR está executando é encontrar fora da prateleira AGORA tratamentos para as nossas crianças - a partir de drogas para suplementos. A boa notícia é que estamos começando a encher o pipeline com opções para os nossos filhos. Mas vamos fazer ensaios clínicos de todas essas coisas? É impossível por algumas razões - financeiramente e porque temos tão poucas crianças.

Por que todos os pais NPC não sabem sobre a curcumina?? Ela JAMAIS vai ser testado em todas as crianças com NPC ainda que possa ajudá-las - este é um aspecto onde você tem que botar fé, com base na pesquisa com ratos porque nunca haverá uma resposta para nós a não ser as nossas próprias observações.

O FDA se ofereceu para ajudar a minha médica, pois há outras crianças que querem iniciar Ciclodextrina e, por isso, elas estão pedindo a sua ajuda. A FDA

prefere que as crianças com NPC estejam todas sob uma IND ( Aplicação Investigativa de Nova Droga), pois seria menos trabalho para eles.

Pessoalmente, sinto que precisamos de muitos "mini-ensaios clínicos," sendo desenvolvidos ao mesmo tempo - nós não temos 50 anos para resolver a NPC. Precisamos começar a pensar como os médicos e pais de crianças com câncer -, é preciso que nossos filhos tenham uma chance.

Atenciosamente,

Chris